فناوری‌های موجود در زمینه‌ ویرایش ژن ها کمک می‌کند که علاوه بر درمان بیماری‌هایی که تا به امروز لاعلاج شناخته شده‌اند، بعضی از عیوب ژنتیکی هم رفع شوند. تکنولوژی‌های معدودی در این عرصه معرفی شده و قرار است که تیم‌های تحقیقاتی مختلف در این زمینه آغاز به کار کنند.

فناوری های موجود در زمینه‌ی ویرایش ژن ها کمک می‌کند که علاوه بر درمان بیماری هایی که تا به امروز لاعلاج شناخته شده‌اند، بعضی از عیوب ژنتیکی هم رفع شوند. تکنولوژی‌های معدودی در این عرصه معرفی شده و قرار است که تیم های تحقیقاتی مختلف در این زمینه آغاز به کار کنند.

"CRISPER" به عنوان روشی در تغییر DNA شناخته شده است که این قابلیت را دارد تا زندگی هر کس و هر چیزی که در زمین زندگی می‌کند را تغییر دهد.

متخصصان ژنتیک و بیوشیمی در ماه های اخیر بیانیه‌ی جسورانه‌ای منتشر کردند که نوعی دستاورد بزرگ در علم پزشکی محسوب می‌شود: "ژن‌های خود را ویرایش کنید."

در سال ۲۰۱۲ پرفسور "جنیفر دودنا" از دانشگاه کالیفرنیا با کمک روش CRISPER نحوه‌ی دفاع باکتری‌ها در برابر ویروس عفونی را کشف کرد.

اکنون دودنا و همکارش "امانوئل چارپنتیر" دو تن از مطرح‌ترین دانشمندان دنیا در این حوزه به شمار می‌آیند. اکنون متخصصان علوم زیست شناسی می توانند به وسیله ی سیستم کشف شده توسط دودنا و همکارش تغییرات دقیقی را روی انواع DNA اعمال کنند.

دودنا در مصاحبه‌ای عنوان کرده است: "از چهار سال پیش که نتایج یافته‌های خود را منتشر کردیم، آزمایشگاه‌های زیادی در سراسر دنیا از این تکنولوژی برای برنامه‌های کاربردی خود در مورد حیوانات، گیاهان، انسان ها، قارچ ها و دیگر باکتری‌ها استفاده کرده‌اند."

وقتی یک باکتری تحت حمله قرار می‌گیرد، نوعی ماده‌ی ژنتیکی تولید می‌کند که منطبق بر توالی ژنتیکی ویروس مهاجم است. این ماده‌ی ژنتیکی به دنبال پروتئینی به نام Cas9 قرار دارد که می‌تواند DNA ویروس را قفل کرده و سپس آن را شکسته و غیر فعال کند.

در حال حاضر دانشمندان موفق شده‌اند که با الگوبرداری از همین روند، هر نوع DNA موجود را وارد، تعمیر یا حذف کنند. طبیعتا تغییر یک بخش کلیدی از بین میلیاردها ترکیب شیمیایی سازنده‌ی DNA یک سلول کار فوق‌العاده حساسی است. مهم‌تر از همه این که روش کشف شده سریع و ارزان است. از این رو این فناوری توانسته است که به انواع پژوهش‌های مربوط به علم ژنتیک سرعت ببخشد. این پژوهش‌ها شامل ساخت مدل‌های ویرایش شده‌ی ژن‌های حیوانی با استفاده از ژن‌های مربوط به بیماری‌های انسان است. ضمن این که مطالعه در جهش های مربوط به بروز بیماری را در بر می‌گیرد.

در ادامه این پرسش مطرح می‌شود که چه زمانی می‌توانیم شاهد نقش درمانی نتایج حاصل از CRISPER باشیم و این روش به چه صورت امکان پذیر است؟

با توجه به این که عمر زیادی از این فناوری نگذشته است جای تعجب نیست که اقدامات درمانی بیماران در مراحل آغازین باشد. با این حال برنامه‌ریزی‌هایی در این خصوص در دست اجرا است. در حال حاضر شرکت "ادیتاس مدیسین" (Editas Medicine) در حال ویرایش یک ژن نادر مادرزادی به نام Leber congenital amaurosis  (LCA10) است که موجب اختلال در عملکرد شبکیه‌ی چشم و به دنبال آن نابینایی می‌شود. جهش این ژن موجب از دست رفتن تدریجی سلول های گیرنده ی نور در چشم می‌شود.

درمان سرطان
چندین شرکت زیست فناوری به تازگی برپا شده‌اند که امیدوار هستند تا با استفاده از فناوری CRISPER بتوانند درمان بالینی را انجام دهند.

درمان سرطان با ویرایش ژن ها

در حال حاضر این شرکت‌ها قصد دارند تا با بهره‌گیری از CRISPER کارآیی لنفوسیت تی را افزایش دهند. لنفوسیت تی یکی از انواع سلول های مربوط به سیستم ایمنی بدن است. موارد مربوط به اختلالات خون و سیستم ایمنی بدن از دیگر اهداف بالقوه‌ی این شرکت ها هستند.